domingo, 18 de noviembre de 2018

“Una terapia génica devuelve la audición a ratones sordos”

Aportado por Sara Gómez Martínez.

Un tratamiento que utiliza una variante sintética de un virus tiene potencial para combatir enfermedades genéticas del oído que afectan a más de 125 millones de personas.

La terapia génica trata de corregir errores genéticos que producen enfermedades. Para conseguirlo, una de las vías más frecuentes consiste en infectar al paciente con el gen adecuado empleando un virus. Las dificultades de la técnica hacen que, por el momento, se mantenga como un tratamiento principalmente experimental, que solo se emplea en pacientes que no tienen ninguna otra alternativa.

Una de las principales dificultades a las que se habían enfrentado los científicos cuando trataban de llevar los genes correctos hasta la región del oído donde se encuentra el defecto es encontrar el vector adecuado. Hasta ahora, los virus empleados para el transporte no eran capaces de entrar en las células del oído interno que perciben las ondas sonoras.

En primer lugar, los autores pusieron a prueba a los ratones que antes eran sordos sometiéndolos a ruidos fuertes para ver si se asustaban. Además de responder positivamente a esa prueba, los ratones fueron sometidos después a mediciones de las regiones auditivas de su cerebro. Así, observaron que 19 de 25 ratones percibían sonidos menos intensos, por debajo de los 80 decibelios, el equivalente a una oficina con más de diez personas. El grupo que más beneficio recibió del tratamiento llegó a percibir sonidos de hasta 25 decibelios, una sensibilidad normal para un ratón. Los autores comprobaron también que el tratamiento mejoró los problemas de equilibrio asociados al síndrome de Usher.

Para trasladar estos resultados a los humanos, aún queda un trayecto importante.


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